2026 年 1 月 9 日，FDA 在其官方网站发布了一份草案指南明确贝叶斯方法可用于临床试验以支持监管决策。该指南反映了 FDA 对创新型临床试验设计的持续政策导向，此类设计有助于加快审批进程，尤其适用于未满足的医疗需求。
FDA 目前用于药物审批的主要标准是随机对照试验（randomized controlled trial，RCT），该类试验通常需要四至五年完成。此类试验采用频率统计方法（frequentist statistics），其所回答的问题是：“如果药物本身并无疗效，仅由于随机因素，出现如此显著结果的可能性有多大？”频率统计分析以药物不存在治疗效果（即零假设，null hypothesis）为前提，并计算获得与观察结果同样极端结果的概率。若该概率极低，则可拒绝零假设，并据此认为该药物具有疗效。
贝叶斯方法的分析逻辑则有所不同。贝叶斯方法并不依赖于试验结束时的单一假设检验，而是在新数据逐步获得的过程中，将既有的先验信息与新增数据进行整合。这一持续学习过程用于估计治疗方案具有疗效的概率，并允许随着证据不断积累，对试验设计进行相应调整。其结果在于提升试验整体效率，并减少受试者进行可能无效治疗方案的情形。但从历史实践来看，贝叶斯方法主要应用于早期阶段或探索性研究，在大型 III 期临床试验中的使用相对有限。
贝叶斯原则在全球监管体系中并非新近提出的概念。国际人用药品注册技术协调会（International Council for Harmonisation，ICH）发布的 ICH E9《临床试验统计原则》自 1998 年实施以来，在具备充分科学依据且方法明确的情况下，允许采用贝叶斯方法。ICH E11A《儿科外推》于 2024 年正式定稿，支持在儿科药物研发中运用贝叶斯外推方法。近期发布的 ICH E20《临床试验自适应设计》草案指南进一步强调了贝叶斯方法在自适应确认性试验中的潜在优势。
FDA 发布的最新草案指南为有意在临床试验开发过程中采用贝叶斯方法的申办方提供了更为清晰的监管指引。该指南明确了在 III 期临床试验中用于主要推断的贝叶斯方法，并阐述了贝叶斯分析除了用于支持试验终点结论外，还可用于指导中期调整及剂量选择。尤为重要的是，该指南适用于新药临床试验申请（IND)、新药申请 (NDA)、生物制品许可申请 (BLA) 及其补充申请 (supplement)，体现出 FDA 有意在药物开发生命周期中支持贝叶斯方法的趋势。
该指南同时与欧洲药品管理局 （EMA） 2025–2026 年加速临床试验的工作计划保持协调一致。EMA负责监管所有欧盟成员国及欧洲经济区国家的药品。FDA 与EMA之间的协调有助于降低监管不确定性、简化试验规划，并使申办方能够设计一项支持多个监管辖区申报的临床试验。
近年来，FDA 持续推动临床试验设计领域的创新。自 2024 年起，FDA 的临床试验创新中心 (Center for Clinical Trial Innovation, or C3TI) 已与申办方开展合作，探索贝叶斯方法在临床试验中的应用。通过临床试验创新中心示范项目，申办方可提交非自适应贝叶斯临床试验的设计方案 。通过复杂创新试验设计会议项目，申办方还可以提交复杂自适应试验设计方案。上述项目安排进一步体现了 FDA 推进临床研究的立场。最新发布的草案指南反映了 FDA 在运用贝叶斯方法支持创新型临床试验设计方面不断积累的监管经验，以及相应增强的审评信心。
该草案指南对从事肿瘤及罕见病研发的申办方尤具现实意义，因为相关领域普遍存在患者招募困难、数据来源多样化以及试验设计需动态调整等特点。在此类试验中引入贝叶斯方法，有助于申办方更加灵活地识别并响应研究过程中出现的信号，并以可能更有利于相关患者群体的方式调整试验策略。申办方可考虑对其研发项目进行评估，判断是否适合采用贝叶斯方法。同时，申办方可以评估统计分析、试验设计等方面的能力，并在研发早期与 FDA 开展沟通，有助于更好地应对FDA的监管预期。
尽管 FDA 发布的指南文件本身不具有法律约束力，但其通常会在实践中对审评思路和标准产生重要影响。有意方可就该草案指南向案卷号 FDA-2025-D-3217 提交意见。
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